Исследователи из Центра регенеративной бионауки Университета Джорджии (США) упаковали антисмысловой олигонуклеотид в везикулы, полученные из нейральных стволовых клеток, и ввели препарат мышам через нос. По сообщению университета от 15 октября 2026 года, у животных это задержало начало болезни, улучшило движение, защитило мотонейроны и снизило воспаление в нервной системе. Работа опубликована в Journal of Extracellular Vesicles (DOI 10.1002/jev2.70370).

Что именно сделали и что получилось

Антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) — короткие синтетические цепочки нуклеиновой кислоты, которые выключают конкретный болезнетворный сигнал в клетке. При БАС это направление считают перспективным, но есть препятствие: такие молекулы плохо проходят гематоэнцефалический барьер. Барьер их не пропускает, клетки захватывают их неохотно, а организм успевает их удалить или разрушить. Поэтому ASO обычно вводят прямо в жидкость вокруг головного и спинного мозга.

Авторы взяли линию нейральных стволовых клеток, которую создал директор центра Стивен Стайс. Та же линия даёт везикулы для препарата AB126 компании Aruna Bio, уже дошедшего до клинических испытаний. Везикулы — маленькие заполненные жидкостью пузырьки, которые клетки естественно производят для переноса молекул между собой. В них и загрузили ASO.

Сначала эффект проверили на культивируемых нервных клетках: в упакованном виде препарат попадал внутрь клеток активнее, чем «голый» ASO. Затем везикулы с препаратом ввели мышам интраназально. Чтобы отследить судьбу именно лекарства, а не носителя, метку поставили на сам ASO. По словам первого автора работы Яочао Чжэна, сигнал показал, каких тканей и клеток достиг препарат.

«Когда мы упаковали ASO в эти везикулы, мы увидели, что он стал стабильнее, эффективнее достигал нервной ткани и дольше оставался активным, чем ASO сам по себе», — приводит слова Яо Яо пресс-релиз. Яо Яо — доцент Колледжа сельскохозяйственных и экологических наук Университета Джорджии и один из авторов, отвечавших за переписку с журналом.

Джи Цзян, доцент Медицинской школы Университета Эмори, чья лаборатория участвовала в работе, называет следующий шаг: настроить, сколько препарата доходит до головного и спинного мозга, и проверить подход на нескольких моделях БАС, включая человеческие мотонейроны.

Чего в результатах пока нет

Все данные получены на мышах и в клеточных культурах. В доступном тексте нет ни доз, ни размеров групп животных, ни величины эффекта, ни статистики, ни перечня использованных моделей БАС. Не описаны возможные побочные эффекты назального введения и то, что происходит с везикулами в организме после введения. Первичная статья в Journal of Extracellular Vesicles оказалась недоступна для проверки деталей, поэтому числа приводить нельзя.

Представим условную ситуацию: препарат нужно доставить к мотонейронам спинного мозга, но при обычной инъекции в кровь он почти не проходит барьер между кровью и нервной тканью. Тогда его прячут в пузырёк, который клетки и так используют для обмена, и вводят через слизистую носа — путь к нервной системе там короче. Это лишь иллюстрация логики подхода, а не описание конкретного опыта: у людей такая схема пока не проверялась.

Для тех, кто разбирает механизмы доставки лекарств к нервной ткани в собственной работе, может пригодиться подбор литературы по теме исследования.

Схема: везикулы из нейральных стволовых клеток переносят антисмысловой препарат при назальном введении к нервной ткани

Фото: Alexas_Fotos / Pixabay