В октябре 2026 года в больнице Киотского университета пациенту с болезнью Паркинсона пересадили индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPS). О первой процедуре после условного одобрения препарата Amchepry компания Sumitomo Pharma сообщила 30 октября в отчёте о прибылях. Других подробностей (даты операции, возраста и состояния пациента, дозы и места введения клеток) компания не привела.

Пересадка показывает, что одобренная терапия дошла до пациента, но не доказывает, что лечение уже работает. Эффективность и безопасность ещё предстоит проверить на большем числе людей.

Что пересадили и что показало испытание

Такие клетки получают, возвращая зрелые специализированные клетки в незрелое состояние. Из них можно вырастить разные типы клеток. По описанию Sumitomo, iPS-клетки здоровых доноров превращают в предшественники нейронов, которые вырабатывают дофамин, сигнальное вещество мозга. При болезни Паркинсона такие нейроны постепенно теряются, из-за чего появляются дрожь и трудности с движением. По данным Parkinson's Foundation, современные препараты облегчают симптомы, но не замедляют и не останавливают болезнь. Фонд оценивает число больных в мире более чем в 10 млн человек.

Испытание, о котором сообщает AFP, включало семь пациентов 50-69 лет. Каждому ввели суммарно 5 или 10 млн клеток с двух сторон мозга. За два года наблюдения серьёзных побочных эффектов не нашли. У четырёх человек отметили улучшение симптомов.

Насколько велико улучшение и по каким шкалам его измеряли, AFP не сообщает. О контрольной группе, случайном распределении и ослеплении, когда участник не знает, получает ли он настоящее лечение, в сообщении тоже нет сведений. Поэтому по этому описанию улучшение у четырёх из семи нельзя уверенно связать с пересаженными клетками, а не с эффектом плацебо или естественными колебаниями симптомов. Результаты испытания, по данным AFP, вышли в Nature в апреле 2025 года. В отчёте компании об операции новых данных об эффективности нет.

Представим, что после процедуры у пациента уменьшилась дрожь. Это ещё не значит, что клетки прижились и начали вырабатывать дофамин. Самочувствие при болезни Паркинсона может меняться в разные дни, а ожидание лечения способно повлиять на оценку симптомов. Чтобы отделить действие клеток от других причин, нужны заранее выбранные измерения и сравнение с группой, которая получает другое лечение или плацебо.

Как будут проверять эффект

Sumitomo Pharma планирует провести пересадки 20-30 пациентам до марта 2029 года. Параллельно компания ведёт клиническое испытание в США. По данным местных СМИ, полное одобрение в Японии терапия получит, если безопасность и эффективность подтвердят в течение следующих семи лет. Это сведения местных СМИ в пересказе AFP, а не официальное решение регулятора.

В сообщении AFP не сказано, что именно будут измерять у новых пациентов, как часто и с чем сравнивать. Не названы и критерии, по которым результат признают успешным. Независимо от конкретного списка показателей, для подобной проверки потребуется статистический анализ: сравнивать придётся не отдельные истории улучшения, а изменения по выбранным показателям у групп пациентов.

Разрешение, выданное в марте, было условным и ограниченным по времени. По данным газеты Asahi, его выдали после оценки безопасности и эффективности на меньшем числе пациентов, чем в обычных испытаниях лекарств. Заявка компании касалась пациентов с продвинутой стадией болезни; о состоянии первого пациента не сообщается.

Пока это начало клинического применения, а не появление доказанного лечения. Ответ на вопрос, работает ли терапия, дадут несколько лет наблюдений и данные 20-30 новых пациентов, если протокол проверки позволит отделить эффект клеток от других причин.

Схема показывает, что после первой пересадки наблюдение продолжится на 20-30 пациентах, а полное одобрение отложено до подтверждения безопасности и эффективности.

Фото: Viktors Duks / Pexels