Исследователи Broad Institute при Массачусетском технологическом институте и Гарварде испытали на мышах сочетание двух препаратов, снижающих доставку кислорода к тканям. В сообщении института от 12 октября 2026 года говорится, что комбинация уменьшила двигательные симптомы в модели болезни Паркинсона, увеличила ожидаемую продолжительность жизни мышей с синдромом Ли и замедлила ухудшение неврологических симптомов при атаксии Фридрейха. Работа опубликована в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.

Как работает сочетание препаратов

В него входят PT2399 и GBT601. Второй препарат усиливает связывание кислорода гемоглобином, белком в красных кровяных клетках, который переносит кислород из легких к тканям. Из-за этого гемоглобин отдает тканям меньше кислорода. Организм может попытаться возместить нехватку, производя больше красных кровяных клеток. PT2399 блокирует этот ответ через путь HIF-2α.

В модели болезни Паркинсона сочетание устранило двигательные симптомы у мышей с уже развившимся заболеванием. По эффекту оно было сопоставимо с содержанием животных в воздухе, где кислород составлял 11%. У мышей с синдромом Ли ожидаемая продолжительность жизни выросла примерно с 62 до 158 дней.

Представим, что кислород доставляют курьеры, а ткани принимают посылки. GBT601 помогает курьерам крепче удерживать груз, а PT2399 мешает организму резко увеличить число курьеров в ответ. Это лишь упрощенная аналогия: препараты снижают доставку кислорода, но не выключают ее полностью.

До испытаний на людях далеко

Комбинацию проверяли только на мышах. При ежедневном лечении более трех недель животные переносили ее без отмеченных сердечных побочных эффектов, которые связывают с хронической гипоксией, то есть длительным снижением доступности кислорода. Но сама хроническая гипоксия может привести к повышению давления в легочных сосудах и правожелудочковой сердечной недостаточности.

По сообщению Broad Institute, препараты относятся к классам, одобренным Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США для других применений. В исследованиях безопасности их переносили здоровые добровольцы. Это не доказывает безопасность или эффективность именно этой комбинации при нейродегенеративных заболеваниях. Авторы называют результаты доклиническими: до проверки лечения у людей нужны дополнительные исследования. В сообщении не указаны дозировки и подробные схемы, которые помогли бы оценить дальнейший путь к клиническим испытаниям.

Подготовка научной публикации требует отдельной работы с источниками и структурой. Подробнее об этом можно прочитать на странице подготовки научных статей.

Схема показывает предполагаемую последовательность действия двух препаратов, снижающих доставку кислорода к тканям

Фото: fotoblend / Pixabay